Детальная информация

РНК-терапия представляет собой перспективное и активно развивающиеся направление в лечении широкого спектра заболеваний. На сегодняшний день в клинической практике используют препараты на основе матричной РНК и малых интерферирующих РНК с использованием в качестве средств доставки этих молекул липосомальных наночастиц. При этом поиск и разработка новых эффективных невирусных систем доставки терапевтических РНК молекул остается актуальной задачей. В связи с этим цель настоящего исследования заключалась в оценке возможности использования катионных липосом на основе катионного амфифила 2Х3 и хелперного липида DOPE, а также проникающего в клетку пептида EB1 в качестве средств доставки терапевтических РНК. Показано, что катионные липосомы на основе 2Х3 и DOPE эффективно доставляют модельные мРНК in vitro и in vivo. Катионные липосомы на основе 2X3 и DOPE, модифицированные DSPE-PEG2000 и проникающий в клетку пептид EB1 эффективно доставляют миРНК на in vitro модели хронического миелолейкоза, но катионные липосомы оказались более эффективно.